Oncologia & Immuno-Oncologia
Aggiornamento in Medicina
La terapia adiuvante è un trattamento importante ed efficace per il retinoblastoma. Tuttavia, mancano studi clinici testa-a-testa che confrontino 3 versus 6 cicli di chemioterapia CEV ( Carboplatino, Etoposide e Vincristina ) per il retinoblastoma unilaterale enucleato con caratteristiche patologiche ad alto rischio.
Si è valutato se 3 cicli di chemioterapia con Carboplatino, Etoposide e Vincristina siano non-inferiori a 6 cicli per il retinoblastoma unilaterale enucleato con caratteristiche patologiche ad alto rischio.
Uno studio di non-inferiorità, randomizzato, in aperto e bicentrico, è stato condotto presso due importanti Centri oculistici in Cina e ha incluso 187 pazienti sottoposti a enucleazione per retinoblastoma unilaterale con caratteristiche patologiche ad alto rischio ( infiltrazione coroidale massiva, invasione retrolaminare del nervo ottico o infiltrazione sclerale ) nel periodo 2013-2024. La data finale del follow-up era a marzo 2024.
I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere 3 ( n=94 ) o 6 ( n=93 ) cicli di chemioterapia con Carboplatino, Etoposide e Vincristina dopo l'enucleazione.
L'endpoint primario era la sopravvivenza libera da malattia, con un margine di non-inferiorità del 12%. Gli endpoint secondari comprendevano la sopravvivenza complessiva, la sicurezza, onere economico e la qualità di vita dei bambini.
Tutti i 187 pazienti ( età mediana 25.0 mesi; 83 femmine, 44.4% ) hanno completato la sperimentazione. Il follow-up mediano è stato di 79.0 mesi.
La sopravvivenza libera da malattia a 5 anni è stata del 90.4% per il gruppo con 3 cicli rispetto all'89.2% per il gruppo con 6 cicli ( differenza, 1.2% ), che ha soddisfatto il criterio di non-inferiorità ( P=0.003 per la non-inferiorità ).
Il gruppo con 6 cicli ha avuto una maggiore frequenza di eventi avversi, una maggiore riduzione dei punteggi di qualità di vita e costi maggiori rispetto al gruppo con 3 cicli.
Nei pazienti con retinoblastoma patologico unilaterale ad alto rischio, 3 cicli di chemioterapia con Carboplatino, Etoposide e Vincristina hanno determinato una sopravvivenza libera da malattia a 5 anni non-inferiore a 6 cicli di chemioterapia con Carboplatino, Etoposide e Vincristina. ( Xagena2024 )
Ye H et al, JAMA 2024; 332: 1634-1641
XagenaMedicina_2024