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Valutazione del rischio tardivo di mortalità dopo trapianto allogenico di sangue o di midollo eseguito nell'infanzia


Il trapianto di sangue o di midollo ( BMT ) allogenico è una opzione terapeutica per le malattie maligne e non-maligne dell'infanzia.
Tuttavia, si conosce poco sulle tendenze di mortalità tardiva causa-specifica in questa popolazione negli ultimi 3 decenni.

Per esaminare la mortalità tardiva causa-specifica tra soggetti vissuti 2 anni o più dopo trapianto allogenico BMT eseguito durante l'infanzia e per capire se i tassi di mortalità tardiva fossero cambiati nel tempo è stato condotto uno studio di coorte retrospettivo su individui che hanno vissuto 2 anni o più dopo aver subito trapianto allogenico BMT nell'infanzia tra il 1974 e il 2010.
Il termine del follow-up è stato fissato nel 2016.

Gli esiti principali erano la mortalità per qualsiasi causa, la mortalità correlata alla recidiva e la mortalità non-correlata alla recidiva.

I dati sullo stato vitale e le cause di morte sono stati raccolti utilizzando le cartelle cliniche, il National Death Index Plus Program e i database Accurint.

Tra 1.388 individui ( 559 femmine e 829 maschi ) che hanno vissuto 2 anni o più dopo trapianto BMT allogenico effettuato durante l'infanzia, l'età media al trapianto era di 14.6 anni.
In questa coorte, ci sono stati in totale 295 decessi, con un tasso di sopravvivenza globale del 79.3% 20 anni dopo trapianto BMT.

Le principali cause di morte sono state infezione e/o malattia del trapianto contro l'ospite [ Gvhd ]( 121 su 244, 49.6% ), malattia primaria ( 60 su 244, 24.6% ) e successive neoplasie maligne ( 45 su 244, 18.4% ).

Complessivamente, la coorte ha presentato un rischio aumentato di 14.4 volte di morte rispetto alla popolazione generale ( 292 decessi osservati, 20.3 decessi previsti ).

La mortalità relativa è rimasta elevata 25 anni o più dopo trapianto BMT ( rapporto di mortalità standardizzato, 2.9 ).

Il rischio assoluto di morte per qualsiasi causa è stato pari a 12.0 per 1.000 anni-persona.

L'incidenza cumulativa di mortalità non-correlata alla recidiva ha superato quella della mortalità correlata alla recidiva durante il follow-up.

L'incidenza cumulativa a 10 anni di mortalità tardiva è diminuita nel tempo ( prima del 1990, 18.9%; 1990-1999, 12.8%; 2000-2010, 10.9%; P=0.002 ); questa diminuzione è rimasta statisticamente significativa dopo aggiustamento per fattori demografici e clinici ( gruppo di riferimento: prima del 1990; 1990-1999: hazard ratio, HR=0.64; P=0.007; 2000-2010: HR=0.49; P=0.002; P minore di 0.001 per tendenza ).

La mortalità tardiva tra i bambini sottoposti a trapianto allogenico BMT è diminuita negli ultimi 3 decenni.
Tuttavia, questi pazienti rimangono a rischio elevato di mortalità tardiva anche 25 anni o più dopo il trapianto rispetto alla popolazione generale, rendendo necessario un follow-up permanente. ( Xagena2018 )

Sällfors Holmqvist A et al, JAMA Oncol. 2018;4(12):e182453. doi:10.1001/jamaoncol.2018.2453

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